Le médicament le plus cher au monde approuvé par la FDA a un prix de plusieurs millions de dollars – National

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé mardi la première thérapie génique pour l’hémophilie B dans le pays – un médicament appelé Hemgenix qui se vante d’un traitement unique pour le trouble de la coagulation sanguine.

Ce faisant, l’agence a mis sur le marché le médicament le plus cher jamais commercialisé.

À 3,5 millions de dollars par dose, Hemgenix est le médicament le plus cher au monde, mais le fabricant de médicaments CSL Behring affirme que ce médicament révolutionnaire réduira finalement les coûts des soins de santé car les patients auront besoin de moins de traitements.

“Nous sommes convaincus que ce prix générera des économies importantes pour l’ensemble du système de santé et réduira considérablement le fardeau économique de l’hémophilie B”, a déclaré la société, selon Reuters.

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L’hémophilie compromet la capacité d’une personne à prévenir les saignements et oblige les patients à recevoir des perfusions intraveineuses fréquentes et coûteuses de facteur IX, une protéine qui favorise la coagulation du sang. De petites coupures ou ecchymoses peuvent mettre la vie en danger et, si elles ne sont pas traitées, la maladie peut provoquer des saignements qui s’infiltrent dans les articulations et les organes internes, y compris le cerveau. L’hémophilie touche principalement les hommes et est causée par une mutation génétique.

L’hémophilie B est la forme la moins courante de la maladie, représentant environ 15% des personnes atteintes de la maladie, selon la FDA. Environ une personne sur 40 000 en est affectée.

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Comme la plupart des médicaments aux États-Unis, la majeure partie du coût du nouveau traitement sera payée par les assureurs – et non par les patients – y compris les régimes privés et les programmes gouvernementaux.

La FDA a déclaré qu’elle avait approuvé Hemgenix sur la base de deux petites études. L’un d’eux a montré une baisse de 54 % des problèmes de saignement au cours d’une année et une augmentation des niveaux de facteur IX chez les patients. Bloomberg a rapporté qu’il a été démontré qu’Hemgenix a libéré 94% des patients des transfusions longues et coûteuses pour contrôler la maladie.

Hemgenix agit en délivrant un gène pour la protéine de coagulation au foie, où le patient peut ensuite le produire lui-même.

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Après des décennies de recherche, les thérapies géniques ont commencé à remodeler le traitement des cancers et des maladies héréditaires rares avec des médicaments capables de modifier ou de corriger les mutations intégrées dans le code génétique des personnes. Hemgenix est le premier traitement de ce type pour l’hémophilie aux États-Unis et plusieurs autres fabricants de médicaments travaillent sur des thérapies géniques pour la forme la plus courante de la maladie, l’hémophilie A.

« L’approbation d’aujourd’hui offre une nouvelle option de traitement pour les patients atteints d’hémophilie B et représente un progrès important dans le développement de thérapies innovantes », a déclaré le Dr. Pierre Marques.

L’agence n’a pas précisé combien de temps le traitement fonctionne. Mais CSL Behring a déclaré que les patients devraient en bénéficier – en termes de réduction des saignements et d’augmentation de la coagulation – pendant des années.

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Plus tôt cette année, les régulateurs européens ont approuvé une thérapie génique similaire pour l’hémophilie A. Ce médicament, du fabricant de médicaments BioMarin, est toujours en cours d’examen à la FDA.

La FDA a déjà deux thérapies géniques approuvées aux États-Unis, Zynteglo et Skysona du fabricant de médicaments Bluebird Bio. Reuters rapporte que Zynteglo est au prix de 2,8 millions de dollars et Skysona porte une étiquette de prix de 3 millions de dollars.

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Leurs approbations ont été accueillies par les inquiétudes des investisseurs concernant les prix élevés. Les actions de la société de biotechnologie ont augmenté de 8% depuis l’approbation du premier traitement en août.

— Avec des fichiers de l’Associated Press

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